Chemistry42™ là gì?

Chemistry42™ là một nền tảng phần mềm AI tạo sinh (Generative AI) toàn diện, chuyên dụng cho việc thiết kế và tối ưu hóa các phân tử nhỏ (small molecules). Nó kết hợp sự linh hoạt của AI tạo sinh với độ chính xác của các phương pháp dựa trên vật lý (physics-based methods) để tạo ra các phân tử tối ưu với những đặc tính mong muốn.

Chức năng cốt lõi và Cách hoạt động của Chemistry42™:

Chemistry42™ hoạt động như một "nhà hóa học ảo" siêu việt, có khả năng "tưởng tượng" ra hàng triệu cấu trúc hóa học mới và đánh giá chúng một cách nhanh chóng.

1. Thiết kế De Novo (Từ đầu):

Đây là tính năng đột phá nhất. Thay vì sàng lọc các thư viện hợp chất hiện có, Chemistry42™ sử dụng các mô hình AI học sâu để tạo ra các phân tử hoàn toàn mới chưa từng được tổng hợp hoặc biết đến.

Nó sử dụng một tập hợp các mô hình tạo sinh (ensemble of generative models) đa dạng (bao gồm các mạng đối kháng tạo sinh - GANs, học tăng cường - Reinforcement Learning, và các kỹ thuật học sâu khác) hoạt động song song. Các mô hình này được huấn luyện trên các tập dữ liệu khổng lồ về hóa học và dược lý.

Tạo phân tử với đặc tính mong muốn: Người dùng có thể thiết lập các tiêu chí cụ thể cho phân tử cần tạo ra, ví dụ:

+  Khả năng liên kết với mục tiêu (Target Binding Affinity): Mức độ mạnh mẽ của việc phân tử liên kết với protein đích (được xác định bởi PandaOmics).

+  Tính chọn lọc (Selectivity): Khả năng chỉ tác động lên mục tiêu mong muốn mà không gây ảnh hưởng đến các protein khác (giảm tác dụng phụ).

+  Tính chất dược động học (ADMET profiling): Khả năng hấp thu, phân bố, chuyển hóa, thải trừ và độc tính. Chemistry42™ có các mô hình AI để dự đoán và tối ưu hóa các đặc tính này.

+  Tính chất vật lý-hóa học: Như độ tan, khối lượng phân tử, logP (độ thân dầu), v.v.

+  Khả năng tổng hợp: AI cũng xem xét đến khả năng phân tử đó có thể được tổng hợp trong phòng thí nghiệm một cách hiệu quả hay không.

2. Tối ưu hóa Hợp chất (Hit-to-Lead & Lead Optimization):

-   R-group Exploration: Khám phá các biến thể của một phân tử cơ bản (scaffold) bằng cách thay đổi các nhóm R.

-   Scaffold Hopping: Tạo ra các cấu trúc phân tử mới có chức năng tương tự nhưng khác về khung xương (scaffold) cơ bản, giúp vượt qua các vấn đề về bằng sáng chế hoặc tính chất không mong muốn của cấu trúc ban đầu.

-   Tối ưu hóa các thuộc tính cụ thể: Ví dụ, tối ưu hóa ADMET (hấp thu, phân bố, chuyển hóa, thải trừ, độc tính), potency (hiệu lực), selectivity (tính chọn lọc).

3. Tích hợp và Khả năng tùy chỉnh:

-   Kết hợp AI và Hóa học Y dược: Chemistry42™ không chỉ dựa vào AI mà còn tích hợp sâu rộng kiến thức từ hóa học tính toán và hóa học y dược.

-   Giao diện thân thiện: Cho phép các nhà hóa học và nhà sinh học dễ dàng định cấu hình các thử nghiệm tạo sinh và theo dõi tiến độ.

-   Khả năng tùy chỉnh: Người dùng có thể tích hợp các công cụ bên ngoài của riêng họ như mô hình QSAR, trình mô phỏng động lực học phân tử (MD simulators), và cơ sở dữ liệu nội bộ để tùy chỉnh và tăng cường phân tích.

4. Các công cụ hỗ trợ khác (Apps within Chemistry42):

-    Alchemistry: Tính toán năng lượng liên kết tương đối giữa protein và phối tử (ligand) để ưu tiên các hợp chất dẫn đầu.

-   Golden Cubes: Công cụ dự đoán hoạt tính của các kinome (enzyme kinases) để tìm kiếm các mục tiêu ngoài ý muốn (off-targets) và xây dựng hồ sơ chọn lọc.

-    Retrosynthesis (Mới): Dự đoán các tuyến tổng hợp hóa học khả thi cho các cấu trúc phân tử đã tạo ra hoặc được tải lên.

-    Model Training (Mới): Cho phép người dùng huấn luyện các mô hình dự đoán tiên tiến trên dữ liệu của riêng họ.

Lợi ích và Tác động của Chemistry42™:

-   Tăng tốc độ vượt trội: Giảm thời gian từ nhiều tháng (hoặc thậm chí nhiều năm) xuống còn vài tuần hoặc thậm chí vài ngày để thiết kế và tối ưu hóa các phân tử thuốc tiềm năng.

-    Giảm chi phí R&D: Hạn chế số lượng thử nghiệm vật lý cần thiết, tối ưu hóa tài nguyên và tăng hiệu quả.

-   Tăng tỷ lệ thành công: Thiết kế phân tử có các đặc tính mong muốn ngay từ đầu giúp tăng khả năng các ứng viên thuốc vượt qua các giai đoạn phát triển sau này.

-    Khám phá hóa học mới: AI có thể khám phá các không gian hóa học (chemical space) rộng lớn hơn nhiều so với khả năng của con người, dẫn đến việc phát hiện ra các cấu trúc phân tử mới, độc đáo và hiệu quả.

-   Cá nhân hóa thiết kế: Khả năng định nghĩa các đặc tính mong muốn cho phép thiết kế thuốc chính xác hơn cho các mục tiêu cụ thể.

-    Minh chứng thực tế: Chemistry42™ đã được sử dụng để khám phá và thiết kế các ứng viên thuốc đã vào thử nghiệm lâm sàng trên người, như ứng viên thuốc chống xơ hóa và ứng viên thuốc kháng virus cho COVID-19.

Chemistry42™ là một ví dụ điển hình về cách AI tạo sinh đang thay đổi căn bản ngành hóa dược, biến quá trình thiết kế thuốc từ một nghệ thuật thử nghiệm thành một khoa học được định hướng bởi dữ liệu và thuật toán mạnh mẽ.