Tật nứt đốt sống là một dị tật bẩm sinh trong đó tủy sống không phát triển đúng cách, khiến một phần tủy sống bị hở. Điều này có thể gây ra những vấn đề sức khỏe suốt đời, bao gồm tê liệt, khó khăn khi đi lại và các vấn đề về kiểm soát bàng quang và ruột. Các phương pháp điều trị hiện nay bao gồm phẫu thuật trong thời kỳ mang thai để đóng lỗ hở ở tủy sống, có thể làm giảm một số biến chứng nhưng thường không ngăn ngừa được tất cả các vấn đề thần kinh.
Trong thử nghiệm, sáu phụ nữ mang thai có thai nhi được chẩn đoán mắc tật nứt đốt sống đã trải qua phẫu thuật bào thai tiêu chuẩn cộng thêm một bước bổ sung, trong đó các bác sĩ phẫu thuật sử dụng tế bào từ nhau thai—được gọi là tế bào gốc trung mô có nguồn gốc từ nhau thai (PMSCs)—trực tiếp lên tủy sống bị lộ ra trong quá trình phẫu thuật. Những tế bào này được biết đến với khả năng giảm viêm, thúc đẩy quá trình lành vết thương và bảo vệ mô thần kinh.
Kết quả ban đầu từ sáu em bé đầu tiên.
Cả sáu em bé, sinh ra từ tháng 7 năm 2021 đến tháng 12 năm 2022, đều có kết quả sửa chữa cột sống nguyên vẹn và không có dấu hiệu nhiễm trùng, tăng trưởng mô bất thường hoặc hình thành khối u. Kết quả chụp MRI sau sinh xác nhận rằng các bất thường ở não liên quan đến tật nứt đốt sống, gọi là thoát vị não sau, đã được khắc phục trong mọi trường hợp.
Ngoài ra, các trẻ sơ sinh không gặp bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào do điều trị tế bào gốc gây ra trong suốt quá trình thử nghiệm và chăm sóc theo dõi. Trẻ em tham gia thử nghiệm này sẽ được theo dõi cẩn thận, với các cuộc kiểm tra và đánh giá thường xuyên, cho đến khi tròn sáu tuổi. Việc theo dõi dài hạn này sẽ giúp các nhà nghiên cứu xác nhận rằng phương pháp điều trị tế bào gốc vẫn an toàn và cải thiện khả năng vận động, sức khỏe và chất lượng cuộc sống của trẻ khi lớn lên.
Các bước tiếp theo và triển vọng tương lai
Các thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn, dài hạn bổ sung đang được tiến hành để tiếp tục hoàn thiện các kỹ thuật phẫu thuật và phác đồ điều trị. Những nghiên cứu này nhằm mục đích xác nhận rằng trẻ em được điều trị bằng phương pháp này sẽ nhận được những lợi ích ngay từ khi sinh ra, cải thiện khả năng vận động và chất lượng cuộc sống tốt hơn. Trong suốt quá trình này, các cơ quan quản lý sẽ phối hợp chặt chẽ với nhóm nghiên cứu để theo dõi cẩn thận tính an toàn và hiệu quả.
Các nhà nghiên cứu đặt mục tiêu thiết lập liệu pháp tế bào gốc này như một lựa chọn an toàn và tiêu chuẩn để điều trị tật nứt đốt sống ở thai nhi, mang lại hy vọng mới cho các gia đình bị ảnh hưởng bởi tình trạng này trên toàn thế giới.
Họ cho rằng những kết quả này đánh dấu một cột mốc quan trọng trong lĩnh vực điều trị dị tật bẩm sinh bằng tế bào gốc trong tử cung, mở đường cho những tiến bộ trong tương lai bằng cách sử dụng tế bào gốc trong phẫu thuật bào thai để giải quyết các bệnh bẩm sinh khác. |