Với tốc độ tăng nhanh của số người bệnh ung thư cùng với tình trạng đề kháng thuốc, dung nạp thuốc và độc tính của thuốc như hiện nay, vấn đề nghiên cứu và phát triển thuốc mới sử dụng trong điều trị ung thư là một nhu cầu thực tế. Hiện nay, telomerase đã mở ra một hướng nghiên cứu mới trong việc tìm ra các thuốc điều trị ung thư. Bên cạnh việc nghiên cứu các chất ức chế telomerase trực tiếp, hướng nghiên cứu về các chất làm bền G-quadruplex để ức chế gián tiếp telomerase cũng rất có tiềm năng để phát triển các thuốc trị ung thư thế hệ mới. G-quadruplex lần đầu tiên được báo cáo cách đây hơn 50 năm. Sự hình thành G-quadruplex tại vùng telomere ADN đóng vai trò như một nút thắt cản trở telomerase bám vào và kéo dài đoạn telomere dẫn đến sự bất tử của tế bào ung thư. Chính vì vậy, các hợp chất có khả năng làm bền cấu trúc G-quadruplex ngày càng thu hút nhiều sự chú ý của các nhà khoa học nghiên cứu về trị liệu ung thư. Nghiên cứu này được tiến hành nhằm xây dựng mô hình 2D-QSAR của các nhóm dẫn chất làm bền cấu trúc G-quadruplex. Đồng thời, mô hình mô tả phân tử docking cũng được tiến hành nhằm giải thích cơ chế tác động của các ligand tiềm năng trên đích tác động G-quadruplex và xác định các nucleotid quan trọng trong vùng gắn kết của cấu trúc G-quadruplex.

Nghiên cứu thu thập số liệu hồi cứu từ bệnh án của tất cả các bệnh nhân được tiến hành HSCT đồng loài có sử dụng CSA trong phác đồ điều trị sau ghép tại Khoa Ghép tế bào gốc, Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương từ tháng 4/2012 đến tháng 6/2017. Các bệnh nhân có tuổi < 15, bệnh nhân không thu thập được dữ liệu về định lượng nồng độ CSA, dữ liệu creatinin huyết thanh (SCr) tại lúc nhập Khoa Ghép tế bào gốc cho đến hết ngày thứ 100 sau ghép sẽ bị loại trừ khỏi nghiên cứu. Nghiên cứu được tiến hành hồi cứu trên bệnh án nội trú, theo dõi dọc thời gian trên bệnh nhân sau ghép tế bào gốc đồng loài. Đặc điểm bệnh nhân- Đặc điểm về nồng độ đáy (C0) của CSA. Đặc điểm về biến cố bất lợi trên thận. Các yếu tố được đưa vào phân tích để xác định yếu tố ảnh hưởng đến tần suất xuất hiện độc tính thận trên bệnh nhân. Xử lý số liệu.

Kết quả nghiên cứu ghi nhận đặc điểm nồng độ đáy của ciclosporin trên nhóm bệnh nhân ghép tế bào gốc đồng loài tại Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương đang có xu hướng thấp, khoảng biến thiên rộng, trong đó một số bệnh nhân có nồng độ vượt ngưỡng khuyến cáo. Bên cạnh đó, tỷ lệ xuất hiện độc tính trên thận là 50,7 %, phần lớn ở mức độ nguy cơ. Các yếu tố ảnh hưởng đến độc tính trên thận bao gồm nồng độ trung bình ciclosporin cao và có sử dụng đồng thời amphotericin B. Chính vì vậy, đối với bệnh nhân dùng kèm các thuốc có nguy cơ độc tính trên thận, nồng độ đáy của ciclosporin cũng như chức năng thận cần được cân nhắc giám sát chặt chẽ trong quá trình điều trị. Kết quả thu được góp phần định hướng cho các nghiên cứu dược động học, dược lực học tiếp theo và việc xây dựng quy trình giám sát điều trị chuẩn đối với ciclosporin trên bệnh nhân ghép tế bào gốc đồng loài tại Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương trong tương lai.