PandaOmics là gì?

PandaOmics™ là một nền tảng phần mềm dựa trên đám mây (cloud-based) ứng dụng Trí tuệ Nhân tạo (AI) và các kỹ thuật tin sinh học (bioinformatics) để phân tích dữ liệu đa phương thức (multimodal omics data) và dữ liệu văn bản y sinh. Mục tiêu chính của nó là tạo ra các giả thuyết về mục tiêu điều trị và dấu ấn sinh học mới hoặc có thể tái sử dụng với các đặc tính mong muốn.

Chức năng cốt lõi và Cách hoạt động của PandaOmics:

PandaOmics được thiết kế để xử lý lượng lớn dữ liệu phức tạp và không cấu trúc, giúp các nhà khoa học nhanh chóng xác định các mục tiêu tiềm năng cho thuốc.

1. Thu thập và Xử lý Dữ liệu Đa Phương Thức (Multimodal Data Processing):

-    Dữ liệu Omics: PandaOmics tích hợp và phân tích các loại dữ liệu "omics" khác nhau như:

+   Genomics: Thông tin về hệ gen.

+   Transcriptomics: Thông tin về biểu hiện gen (RNAseq, microarray).

+   Proteomics: Thông tin về protein.

+   Methylomics: Thông tin về quá trình methyl hóa DNA.

+   Single-cell data: Dữ liệu cấp độ tế bào đơn.

-   Dữ liệu Văn bản Y Sinh: Nền tảng cũng phân tích các bài báo khoa học, bằng sáng chế, dữ liệu thử nghiệm lâm sàng, và các cơ sở dữ liệu y sinh khác.

2. Phân tích Mối liên hệ Gen-Bệnh và Con đường Sinh học (Gene-Disease Association & Pathway Analysis):

-    PandaOmics sử dụng các thuật toán AI để xác định các gen, protein hoặc con đường sinh hóa có liên quan đến một bệnh lý cụ thể.

-   Nó thực hiện phân tích kích hoạt con đường (pathway activation analysis) để hiểu những quá trình sinh học nào (như autophagy hay nhân đôi DNA) bị ảnh hưởng trong bệnh.

-   Nó làm nổi bật các kết nối giữa gen, con đường sinh học và siêu dữ liệu trong bối cảnh bệnh cụ thể.

3. Ưu tiên Mục tiêu (Target Prioritization):

Đây là một trong những tính năng mạnh mẽ nhất của PandaOmics. Sau khi nhận diện các mục tiêu tiềm năng, AI sẽ đánh giá và xếp hạng chúng dựa trên nhiều tiêu chí tùy chỉnh của người dùng:

-   Tính mới (Novelty): Mức độ quan tâm của cộng đồng khoa học đến mục tiêu đó (dựa trên số lượng ấn phẩm liên quan do AI tự tìm kiếm).

-   Khả năng tác động bằng thuốc (Druggability): Khả năng một phân tử thuốc nhỏ hoặc kháng thể có thể tác động lên mục tiêu đó. Thông tin này được tổng hợp từ các cơ sở dữ liệu như Open Targets, ClinicalTrials.gov.

-   Tính an toàn (Safety): Đánh giá mức độ an toàn của mục tiêu, xem xét các tác dụng phụ tiềm ẩn.

-   Sự liên quan đến bệnh (Disease Relevance): Mức độ mạnh mẽ của mối liên hệ giữa mục tiêu và bệnh.

-   Biểu hiện đặc hiệu mô (Tissue-specific expression): Cho phép lọc mục tiêu dựa trên sự biểu hiện gen/protein trong các mô cụ thể.

4. Phân tích Siêu dữ liệu và Khám phá Kiến thức (Meta-analysis & Knowledge Graph):

-   PandaOmics có một cơ sở dữ liệu về các phân tích tổng hợp (meta-analysis) bệnh đã được tính toán trước, cho phép người dùng tổng hợp nhiều bộ dữ liệu di truyền liên quan đến bệnh.

-   Nó tận dụng đồ thị tri thức sinh học (biological knowledge graph) để hiển thị trực quan các mối quan hệ phức tạp giữa các thực thể y sinh (gen, bệnh, thuốc).

5. ChatPandaGPT (Tính năng AI đàm thoại):

-   PandaOmics đã tích hợp một tính năng trò chuyện AI dựa trên mô hình ngôn ngữ lớn (LLM) để người dùng có thể tương tác trực tiếp với cơ sở dữ liệu kiến thức của PandaOmics.

-   Điều này cho phép các nhà nghiên cứu đặt câu hỏi bằng ngôn ngữ tự nhiên và nhận được tóm tắt rõ ràng, súc tích về các ấn phẩm, hiểu các đồ thị tri thức cho bất kỳ gen, bệnh hoặc liên kết gen-bệnh nào.

6. PandaOmics Box (Phiên bản tại chỗ):

Để đảm bảo quyền riêng tư và bảo mật dữ liệu tối đa, Insilico Medicine đã phát triển PandaOmics Box - một nền tảng phần cứng cho phép triển khai và phân tích dữ liệu sinh học tại chỗ, không cần kết nối Internet. Đây là một giải pháp tích hợp phần mềm AI độc quyền của PandaOmics, cơ sở dữ liệu khoa học phong phú và hệ thống phần cứng mạnh mẽ.

Lợi ích và Tác động của PandaOmics:

-   Tăng tốc Khám phá Mục tiêu: Rút ngắn thời gian từ nhiều năm xuống còn vài tháng để xác định các mục tiêu thuốc đầy hứa hẹn.

-   Tăng tỷ lệ thành công: Chọn lọc các mục tiêu tốt hơn ngay từ đầu giúp tăng khả năng thành công của ứng viên thuốc trong các giai đoạn phát triển sau này.

-   Khai thác thông tin tiềm ẩn: Khả năng phân tích lượng lớn dữ liệu giúp khám phá các mối liên hệ và mục tiêu mà các phương pháp truyền thống có thể bỏ lỡ.

-    Giảm thiểu rủi ro: Ưu tiên các mục tiêu an toàn hơn và có tiềm năng dược lý cao hơn.

-    Hỗ trợ nghiên cứu toàn diện: Cung cấp một công cụ mạnh mẽ cho các nhà khoa học trong việc hiểu sâu hơn về cơ chế bệnh và tìm kiếm các điểm can thiệp điều trị mới.

-    Dễ sử dụng: Giao diện thân thiện và các tính năng như ChatPandaGPT giúp người dùng tương tác dễ dàng với dữ liệu phức tạp.

PandaOmics đã được sử dụng rộng rãi và thành công tại Insilico Medicine để định hướng quá trình khám phá mục tiêu điều trị trong nhiều lĩnh vực bệnh khác nhau, và cũng đã được cấp phép cho nhiều đối tác dược phẩm. Đây là một ví dụ điển hình về cách AI đang thay đổi cơ bản giai đoạn đầu của phát triển thuốc.