TS Brian Wolpin công bố bước đột phá có khả năng thay đổi thực hành điều trị ung thư tuyến tụy tại phiên Toàn thể (Plenary Session) của ASCO 2026. Ảnh: ASCO

Ung thư tuyến tụy từ lâu được xem là một trong những thách thức lớn nhất của y học hiện đại. Bệnh thường được phát hiện ở giai đoạn muộn, tiến triển nhanh, ít đáp ứng với điều trị và có tỷ lệ sống sót thấp hơn hầu hết các loại ung thư phổ biến khác.

Chính vì vậy, những tiến bộ thực sự trong lĩnh vực này luôn được cộng đồng khoa học đặc biệt quan tâm.

Tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO) 2026 diễn ra ở Chicago từ 29/5 đến 2/6, dữ liệu pha III của thuốc đích daraxonrasib trong điều trị ung thư biểu mô ống tụy di căn (mPDAC) đã trở thành một trong những điểm nhấn nổi bật nhất. Thuốc do công ty công nghệ sinh học Revolution Medicines phát triển. Nhiều chuyên gia đánh giá đây là kết quả quan trọng nhất của lĩnh vực ung thư tuyến tụy trong nhiều thập niên.

Trong thử nghiệm lâm sàng toàn cầu có tên RASolute 302 với khoảng 500 bệnh nhân, những người trước đó đã thất bại sau ít nhất một liệu trình điều trị, daraxonrasib giúp kéo dài thời gian sống thêm trung vị lên 13,2 tháng, so với 6,7 tháng ở nhóm hóa trị tiêu chuẩn. Nói cách khác, thuốc gần như nhân đôi thời gian sống của bệnh nhân, đồng thời làm giảm khoảng 60% nguy cơ tử vong so với nhóm đối chứng.

Không chỉ cải thiện thời gian sống toàn bộ, daraxonrasib còn kéo dài thời gian bệnh không tiến triển và hồ sơ an toàn của thuốc cũng thuận lợi hơn hóa trị. Các tác dụng phụ nghiêm trọng xuất hiện ít hơn, trong khi chất lượng sống của bệnh nhân được duy trì tốt hơn trong quá trình điều trị.

Điểm đáng chú ý của daraxonrasib nằm ở cơ chế tác động lên họ protein RAS, đặc biệt là KRAS - đột biến xuất hiện ở hơn 90% trường hợp ung thư biểu mô ống tụy. Trong nhiều thập niên, KRAS được coi là mục tiêu điều trị "không thể đánh trúng" (undruggable) do cấu trúc phân tử đặc biệt khiến các nỗ lực phát triển thuốc liên tục thất bại. Daraxonrasib thuộc thế hệ thuốc ức chế RAS(ON) đa chọn lọc, có khả năng ngăn chặn tín hiệu tăng trưởng của nhiều dạng đột biến RAS khác nhau thay vì chỉ nhắm vào một biến thể cụ thể.

Ý nghĩa của kết quả này không chỉ dừng ở ung thư tuyến tụy. Nhiều nhà nghiên cứu cho rằng đây là bằng chứng quan trọng cho thấy các liệu pháp nhắm đích RAS đang bước vào giai đoạn trưởng thành, mở ra triển vọng mới cho nhiều loại ung thư khác như ung thư phổi và ung thư đại trực tràng.

Sự phấn khích của cộng đồng ung thư học thể hiện rõ tại phiên toàn thể ASCO 2026, nơi nghiên cứu nhận được những tràng pháo tay kéo dài từ các chuyên gia tham dự. Một số nhà khoa học gọi đây là một "game changer" - yếu tố có thể thay đổi cuộc chơi trong điều trị ung thư tuyến tụy, trong khi những người khác mô tả kết quả này là một "Grand Slam" của lĩnh vực.

Mặc dù daraxonrasib vẫn đang trong quá trình hoàn tất các thủ tục phê duyệt tại nhiều quốc gia, dữ liệu được công bố đồng thời trên The New England Journal of Medicine và tại ASCO 2026 đã đưa thuốc trở thành ứng viên hàng đầu cho tiêu chuẩn điều trị mới ở bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn.

Với một căn bệnh vốn được xem là khó điều trị bậc nhất trong ung thư học, kết quả này mang đến điều mà giới chuyên môn hiếm khi dám kỳ vọng: một bước tiến đủ lớn để thay đổi tiên lượng sống của người bệnh./.