1. Ứng cử viên Thuốc (Drug Candidate)

-   Định nghĩa: Một ứng cử viên thuốc là một hợp chất (thường là phân tử nhỏ hoặc kháng thể) đã được xác định có tiềm năng trở thành một loại thuốc. Nó đã trải qua giai đoạn khám phá và sàng lọc ban đầu, cho thấy hoạt tính mong muốn đối với một mục tiêu sinh học cụ thể (ví dụ: protein, enzyme) và có hồ sơ an toàn, hiệu quả sơ bộ thuận lợi trong các thử nghiệm tiền lâm sàng (trong ống nghiệm hoặc trên động vật).

-   Quá trình trở thành ứng viên:

+   Khám phá mục tiêu: Đầu tiên, các nhà khoa học xác định một "mục tiêu" (target) trong cơ thể có liên quan đến bệnh.

+   Khám phá hợp chất dẫn đầu (Lead Discovery): Tìm kiếm các hợp chất có khả năng liên kết với mục tiêu đó.

+   Tối ưu hóa hợp chất dẫn đầu (Lead Optimization): Chỉnh sửa các hợp chất này để cải thiện hiệu quả, an toàn, và các đặc tính dược động học (hấp thu, phân bố, chuyển hóa, thải trừ).

+   Đề cử ứng viên tiền lâm sàng (Preclinical Candidate Nomination - PCC/DC): Khi một hợp chất đạt được các tiêu chuẩn nhất định về hiệu quả và an toàn trong các mô hình tiền lâm sàng, nó được "đề cử" làm ứng viên tiền lâm sàng.

+   Xin chấp thuận Nghiên cứu thuốc mới (Investigational New Drug - IND): Sau đó, công ty nộp hồ sơ IND cho cơ quan quản lý (ví dụ: FDA ở Mỹ) để được phép thử nghiệm trên người. Khi IND được chấp thuận, ứng viên đó chính thức trở thành một ứng cử viên thuốc lâm sàng (clinical drug candidate) và bước vào các giai đoạn thử nghiệm trên người.

2. Danh mục Sản phẩm đang Phát triển (Pipeline)

Định nghĩa: Pipeline là tập hợp tất cả các ứng cử viên thuốc mà một công ty dược phẩm hoặc công ty công nghệ sinh học đang tích cực phát triển. Pipeline được chia thành các giai đoạn phát triển khác nhau, phản ánh mức độ tiến triển của từng ứng viên:

-   Giai đoạn khám phá (Discovery): Các mục tiêu và hợp chất ban đầu đang được nghiên cứu.

-   Tiền lâm sàng (Preclinical): Thử nghiệm trong ống nghiệm (in vitro) và trên động vật (in vivo) để đánh giá an toàn và hiệu quả sơ bộ.

-   Lâm sàng Giai đoạn I (Phase I): Thử nghiệm trên một nhóm nhỏ người khỏe mạnh hoặc bệnh nhân để đánh giá tính an toàn và dược động học.

-   Lâm sàng Giai đoạn II (Phase II): Thử nghiệm trên một nhóm bệnh nhân lớn hơn để đánh giá hiệu quả và tiếp tục theo dõi an toàn.

-   Lâm sàng Giai đoạn III (Phase III): Thử nghiệm trên một nhóm bệnh nhân rất lớn để xác nhận hiệu quả, theo dõi tác dụng phụ và so sánh với các phương pháp điều trị hiện có.

-    Đệ trình và Phê duyệt (Regulatory Submission & Approval): Nộp hồ sơ xin cấp phép lưu hành cho cơ quan quản lý.

-   Hậu mãi (Post-market): Thuốc đã được phê duyệt và lưu hành, có thể tiếp tục được theo dõi hoặc nghiên cứu thêm (Giai đoạn IV).

Ứng cử viên Thuốc và Pipeline của Insilico Medicine:

Insilico Medicine là một ví dụ điển hình về việc AI đang định hình lại cách các công ty xây dựng pipeline của mình. Với nền tảng AI Pharma.AI (bao gồm PandaOmics, Chemistry42, và InClinico), Insilico đã đạt được những thành tựu đáng kể trong việc tạo ra và đưa các ứng cử viên thuốc vào thử nghiệm lâm sàng với tốc độ chưa từng có.

Những điểm nổi bật về pipeline của Insilico Medicine:

1.  AI-driven từ đầu đến cuối: Đây là yếu tố khác biệt chính. Nhiều ứng cử viên thuốc của Insilico được khám phá mục tiêu và thiết kế phân tử hoàn toàn bằng AI, từ giai đoạn ban đầu.

2.  Tốc độ vượt trội: Nhờ AI và tự động hóa phòng thí nghiệm (ví dụ: robot lab Life Star1), Insilico đã giảm đáng kể thời gian cần thiết để từ khi bắt đầu một dự án đến khi đề cử một ứng viên tiền lâm sàng. Theo công ty, họ có thể xác định và đề cử một ứng viên tiền lâm sàng (PCC) trong vòng 12 đến 18 tháng, so với 2.5 - 4 năm của phương pháp truyền thống.

3.  Số lượng ứng viên ấn tượng: Kể từ năm 2021, Insilico đã đề cử 22 ứng viên phát triển/tiền lâm sàng (DC/PCC), trong đó 10 phân tử đã nhận được chấp thuận IND (Investigational New Drug - cho phép thử nghiệm trên người). Đây là một con số đáng kể trong thời gian ngắn.

4.  Ứng viên hàng đầu (Lead Candidate): Rentosertib (trước đây là ISM001-055 hoặc INS018_055)

-   Đối tượng: Điều trị xơ phổi vô căn (Idiopathic Pulmonary Fibrosis - IPF), một căn bệnh mãn tính, tiến triển và gây tử vong với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.

-   Đặc điểm: Đây là ứng cử viên thuốc được phát hiện mục tiêu (TNIK) và thiết kế phân tử hoàn toàn bằng AI tạo sinh, là loại thuốc đầu tiên như vậy tiến vào thử nghiệm lâm sàng trên người ở Giai đoạn 2.

-   Giai đoạn lâm sàng: Đã hoàn thành thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2a với kết quả khả quan (dung nạp tốt và cải thiện chức năng phổi). Hiện đang chuẩn bị cho Giai đoạn 2b.

-   Ý nghĩa: Sự tiến triển của Rentosertib đánh dấu một cột mốc lịch sử cho ngành dược phẩm, chứng minh khả năng của AI trong việc chuyển đổi toàn bộ quy trình phát hiện và phát triển thuốc.

5.  Đa dạng lĩnh vực bệnh: Pipeline của Insilico Medicine bao gồm các ứng viên cho nhiều lĩnh vực bệnh khác nhau, như:

-   Ung thư

-   Các bệnh miễn dịch

-   Bệnh về chuyển hóa và béo phì

-   Bệnh truyền nhiễm (bao gồm các giải pháp cho COVID-19)

-   Kiểm soát cơn đau

-   Các bệnh liên quan đến lão hóa

6.  Giá trị cấp phép và đối tác: Insilico đã đạt được các thỏa thuận cấp phép và hợp tác trị giá hàng tỷ đô la với các công ty dược phẩm lớn như Fosun Pharma, Exelixis, Menarini, Sanofi, Saudi Aramco, và Therasid Bioscience, chứng minh giá trị và sự tin cậy vào công nghệ AI của họ.