Kết quả từ thử nghiệm CORE-001 giai đoạn 2, trên Tạp chí Nature Medicine, cho thấy sự cải thiện đáng kể về tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn và kiểm soát bệnh lâu dài, mang lại hy vọng mới cho những bệnh nhân mắc phải tình trạng đầy thách thức này, những người phải đối mặt với các lựa chọn điều trị hạn chế.

Thử nghiệm bao gồm những bệnh nhân mắc ung thư biểu mô bàng quang không đáp ứng BCG, một tình trạng nổi tiếng là khó điều trị và thường dẫn đến cắt bàng quang triệt để. Liệu pháp kết hợp giữa cretostimogene lựu đạn trong bàng quang (một liệu pháp miễn dịch oncolytic được truyền qua tĩnh mạch) với pembrolizumab toàn thân (một chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch ) đã chứng minh tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn là 57,1% sau 12 tháng, vượt qua các tiêu chuẩn trước đó do các liệu pháp khác đặt ra.

Thử nghiệm cũng cho thấy những phản ứng bền vững; các phát hiện cho thấy tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn là 82,9% sau ba tháng, với thời gian đáp ứng trung bình chưa đạt được sau thời gian theo dõi trung bình là 26,5 tháng.

Roger Li, MD, nhà điều tra chính của thử nghiệm và bác sĩ ung thư tiết niệu tại Trung tâm Ung thư Moffitt cho biết: “Nghiên cứu này đánh dấu một bước tiến quan trọng trong điều trị NMIBC không đáp ứng với BCG”. "Những phát hiện của chúng tôi chỉ ra rằng sự kết hợp giữa cretostimogene lựu đạnnorepvec và pembrolizumab mang lại một chiến lược thay thế bảo tồn bàng quang độc đáo, hiệu quả và lâu bền cho phẫu thuật cắt bàng quang triệt để."

Liệu pháp miễn dịch oncolytic trực tiếp xâm nhập vào các tế bào ung thư bàng quang, tiêu diệt chúng và sau đó kích thích phản ứng chống khối u từ hệ thống miễn dịch của cơ thể. Pembrolizumab, một chất ức chế PD-1 nổi tiếng, giúp tăng cường hơn nữa khả năng tấn công các tế bào ung thư của hệ thống miễn dịch. Những lợi ích lâm sàng quan sát được bắt nguồn từ tác dụng hiệp đồng của hai liệu pháp này.

Li cho biết: “Những kết quả đáng khích lệ này nêu bật tiềm năng của liệu pháp miễn dịch oncolytic để phối hợp với các chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch, mang đến một con đường mới cho những bệnh nhân đã hết các lựa chọn điều trị khác ”.

"Chúng tôi lạc quan rằng các thử nghiệm lâm sàng bổ sung sẽ xác nhận những lợi ích này và hỗ trợ việc tích hợp cả liệu pháp đơn trị liệu và liệu pháp kết hợp vào tiêu chuẩn chăm sóc đối với bệnh ung thư bàng quang xâm lấn cơ không đáp ứng BCG ."

Nghiên cứu lưu ý rằng các tác dụng phụ có thể kiểm soát được và phù hợp với những tác dụng phụ được quan sát thấy trong các thử nghiệm đơn trị liệu trước đó. Các tác dụng phụ phổ biến nhất liên quan đến cretostimogene là các triệu chứng liên quan đến bàng quang, trong khi các tác dụng phụ liên quan đến pembrolizumab là điển hình của liệu pháp miễn dịch toàn thân.

Thử nghiệm nhấn mạnh tầm quan trọng của các phương pháp điều trị sáng tạo trong ung thư. Nghiên cứu trong tương lai sẽ tập trung vào việc xác nhận những phát hiện này trong các nhóm thuần tập lớn hơn và khám phá các cơ chế hoạt động cơ bản.