Trong các thí nghiệm với chuột mô hình bệnh, nhóm nghiên cứu đã thành công trong việc chặn protein PROX1, là một chất cản trở khả năng tái tạo của võng mạc. Kết quả nghiên cứu cho thấy cả sự tái tạo võng mạc và phục hồi thị lực đều diễn ra, với tác động kéo dài hơn sáu tháng, mở ra hy vọng cho những bệnh nhân mắc bệnh thoái hóa võng mạc mà trước đây không có liệu pháp điều trị hiệu quả.

Nguyên nhân khiến võng mạc của động vật có vú không thể tự tái tạo là do sự ức chế của protein PROX1 trong tế bào thần kinh đệm Müller. Nghiên cứu cho thấy PROX1 thường tích tụ trong các tế bào này ở võng mạc chuột bị tổn thương nhưng không xuất hiện trong những động vật có khả năng tái tạo cao như cá. Để khôi phục khả năng tái tạo của tế bào thần kinh đệm Müller, nhóm nghiên cứu đã phát triển một kháng thể liên kết với PROX1, giúp loại bỏ protein này ra khỏi tế bào thần kinh đệm và từ đó kích thích quá trình tái tạo võng mạc.

Để đưa phương pháp điều trị này vào thực tế, Celliaz Inc., là công ty khởi nghiệp công nghệ sinh học, đang phát triển liệu pháp tái tạo võng mạc cho nhiều loại bệnh thoái hóa võng mạc khác nhau. Công ty đặt mục tiêu bắt đầu thử nghiệm lâm sàng vào năm 2028, hứa hẹn sẽ mang lại những tiến bộ quan trọng trong việc điều trị các bệnh gây mất thị lực cho nhiều bệnh nhân trên toàn cầu.