Thuốc Rezdiffra của công ty Madrigal Pharmaceuticals đã được chứng minh giúp cải thiện tình trạng sẹo gan trong một thử nghiệm lâm sàng có sự tham gia của hàng trăm người bị (NASH).

Theo kết quả được công bố vào tháng 2 trên chuyên san y khoa The New England Journal of Medicine, trong một thử nghiệm trên 966 người, sinh thiết gan được thực hiện sau 12 tháng cho thấy tỷ lệ người sử dụng thuốc Rezdiffra giải quyết được tình trạng của họ hoặc cải thiện sẹo gan cao hơn so với những người dùng giả dược.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Rezdiffra bao gồm tiêu chảy và buồn nôn. Rezdiffra đi kèm với một số cảnh báo và biện pháp phòng ngừa nhất định, chẳng hạn như nhiễm độc gan do thuốc và các tác dụng phụ liên quan đến túi mật.

"Việc Rezdiffra nhanh chóng được cấp phép là kết quả của hơn 15 năm nghiên cứu từ người sáng lập của chúng tôi, tiến sĩ Becky Taub, cùng một nhóm nghiên cứu và phát triển nhỏ, những người đã giải quyết một trong những thách thức lớn nhất trong lĩnh vực bào chế thuốc", ông Bill Sibold, Tổng giám đốc của Madrigal, nói.

Ông Bill Sibold cho biết thêm, thuốc sẽ được bán ra thị trường từ tháng 4 tới. Các nhà phân tích ước tính doanh số hằng năm của Rezdiffra có thể vượt quá 5 tỷ USD vào thời kỳ đỉnh điểm.

Bà Lorraine Stiehl, Giám đốc điều hành của tổ chức hỗ trợ bệnh nhân American Liver Foundation đánh giá, việc FDA phê duyệt loại thuốc trên, đánh dấu một bước ngoặt quan trọng cho bệnh nhân sau hàng loạt thất bại trong thập kỷ qua và sẽ mở đường cho nhiều phương pháp điều trị hơn nữa.

"Trước đây, những bệnh nhân mắc NASH có sẹo gan nhưng không có thuốc để giải quyết tổn thương gan của họ. Sự chấp thuận của Rezdiffra, lần đầu tiên sẽ cung cấp một lựa chọn điều trị cho những bệnh nhân này, bên cạnh chế độ ăn kiêng và tập thể dục", TS. Nikolay Nikolov, Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc của FDA nói.

NASH - còn được gọi là viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chức năng chuyển hóa (MASH), là do sự tích tụ chất béo trong gan, thường xảy ra khi thừa cân hoặc béo phì. NASH là kết quả của sự tiến triển bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu (NAFLD) tiến triển. Tình trạng này phát triển khi chất béo tích tụ trong gan, gây viêm và tổn thương mô theo thời gian có thể dẫn đến xơ hóa (sẹo gan). Nó có thể tiến triển thành xơ gan hoặc mất chức năng gan (cần phải ghép gan).