Về cơ bản, phân tử giải giáp thuốc ở hầu hết cơ thể, nhưng không thể vượt qua hàng rào máu não, để thuốc phát huy tác dụng điều trị các tác nhân kích thích thần kinh do lạm dụng rượu.
Rapamycin là một loại thuốc được FDA chấp thuận và đang được thử nghiệm cho nhiều mục đích sử dụng. Là một chất ức chế miễn dịch, nó thường được dùng cho bệnh nhân sau khi cấy ghép nội tạng để giúp cơ thể họ không từ chối cơ quan mới. Nó cũng cho thấy hứa hẹn trong việc điều trị một số dạng ung thư, và các nghiên cứu trên chuột cho thấy nó có thể cải thiện sức khỏe và nhận thức.

Nghiên cứu trước đây của nhóm UCSF cho rằng rapamycin có thể giúp giảm cảm giác thèm ăn ở những con chuột nghiện rượu. Nó dường ngăn chặn một loại enzyme gọi là mTORC1 trong não - trên thực tế, làm gián đoạn các mối liên hệ thú vị nhưng có vấn đề mà một người có thể có với một chất như rượu.

Thật không may, mTORC1 đóng các vai trò quan trọng khác trên khắp cơ thể, vì vậy rapamycin có nguy cơ gây ra một số tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm nhiễm độc gan và phổi, nhiễm trùng huyết, cục máu đông và thậm chí là chứng không dung nạp glucose giống như bệnh tiểu đường. Vì vậy, đối với nghiên cứu mới, các nhà nghiên cứu đã phát triển một cách mới để đảm bảo thuốc chỉ nhắm vào não.

Công việc liên quan đến hai phân tử mới. Loại đầu tiên được gọi là RapaLink-1, một phiên bản của rapamycin liên kết chặt chẽ hơn với mTORC1, để ức chế nó mạnh hơn. Phân tử thứ hai được gọi là Rapablock, loại bỏ tác dụng của thuốc.

Điều đó nghe có vẻ phản trực giác, nhưng ý tưởng này rất thông minh - RapaLink-1 có thể xâm nhập vào não mà không có vấn đề gì, nhưng Rapablock quá lớn để vượt qua hàng rào máu não. Điều đó có nghĩa là nơi duy nhất mà thuốc có thể phát huy tác dụng là trong não, trong khi chất chống ma túy khiến nó trở nên trơ lại trong phần còn lại của cơ thể, giảm thiểu tác dụng phụ.